兒童腫瘤很「罕見」，卻離我們那麼近又那麼遠

雖然兒童腫瘤的治療效果在不斷得到改善，越來越多的兒童腫瘤患者可以獲得長期生存的機會，但腫瘤的治療仍然是一個漫長的、需要不斷完善的過程。

“我勇敢吧！我一點都沒有動，也沒有哭！”4歲的“小蘋果”是一個活潑開朗的小姑娘，笑起來眉眼彎彎，人見人愛。如果不是親眼見到那一沓沓厚厚的病歷，人們很難想象，她曾在兩歲時被確診腺泡型橫紋肌肉瘤，輾轉4家醫院，歷經了12次化療、28次放療，最終在父母和醫生的艱難努力下，贏得了成長的生機。

在我國，像“小蘋果”這樣的腫瘤兒童並不罕見，統計數據顯示，我國每年約有3至4萬名兒童確診腫瘤，這意味着，平均每天就有近百例新增病例出現。而近十年來，這一數字每年正以2.8%的速度增長，惡性腫瘤已成爲兒童第二大致死原因。

正如浙江大學醫學院附屬兒童醫院王金湖醫生所說，“兒童腫瘤並非不治之症， 兒童腫瘤的預後在一定程度上比成人腫瘤效果好，其總體治癒率能達到70%以上。 能否治癒的關鍵，除了取決於腫瘤自身特性外，更重要的是患兒能否獲得早期診斷和及時正確的治療。”

篩查之難

目前，兒童腫瘤包括血液系統腫瘤和實體瘤兩大類。常見的血液系統腫瘤主要是白血病，常見的實體瘤爲神經母細胞瘤、腎母細胞瘤、骨肉瘤、肝母細胞瘤、橫紋肌肉瘤和畸胎瘤等等。兒童腫瘤發病病因複雜，起病比較隱匿，沒有特殊症狀，除體表的腫塊外，盆腔、腹腔不易發現。再加之兒童缺乏表述病痛的能力，因此不容易及早發現。

浙江大學醫學院附屬兒童醫院王金湖醫生表示，“歸根結底，腫瘤還是一種罕見病，相對來說兒童來說，診斷會更難。從流行病學來看，兒童腫瘤的高發年齡在3歲，這個年齡的兒童很難表達清楚自己身體狀況。另外，開展兒童腫瘤早期篩查非常困難，從臨牀來看，惡性腫瘤的發現都不是主動體檢篩查出來的，這直接導致惡性腫瘤患兒中有大部分發現時已到中晚期。 ”

“再加之，我國還沒有完善的早期篩查機制，無論是從公衆認知到醫務人員的診斷都存在不足和誤區，導致疾病極易被忽視，患兒的治療也錯過了最佳時期。同時，由於家庭由於缺乏信心，時常“病急亂投醫”，有的早早地放棄了治療。”浙江大學醫學院附屬兒童醫院王金湖醫生進一步強調到。

面對疾病知曉率低、患兒家庭治癒信心不足的問題，深圳市拾玉兒童公益基金會祕書長、“向日葵兒童”公益項目發起人李治中博士介紹：“科普教育提升中國兒童腫瘤診療水平不可或缺的方向之一。我們希望，通過普及專業靠譜、及時全面的科學信息，能夠爲每一個遭遇兒童腫瘤的普通家庭驅散迷茫和恐懼，爲孩子們光明健康的未來保駕護航，讓每一個孩子都能如同向日葵，向陽而生。”

並非不治之症

事實上，很多兒童惡性腫瘤在早期如能得到積極治療是可以治癒的。近年來隨着醫學的進步，國家藥品監督管理局利好政策頻出，越來越多新型腫瘤治療手段出現，爲兒童腫瘤的治療帶來了希望。

首都醫科大學附屬北京兒童醫院的王煥民教授指出：“實際上，由於兒童腫瘤的特殊性，以及近年來早期診斷和規範診療水平的大幅提升，如今兒童腫瘤的整體生存率已經能達到80%以上。因此，家長不必過度恐慌，兒童腫瘤並不等於絕症，在科學、規範的積極治療下，許多患兒有機會實現康復，和其他孩子一樣長大成人。”

今年，百濟神州宣佈其達妥昔單抗β（商品名：凱澤百）獲國家藥品監督管理局批准，用於治療12月齡及以上的高危神經母細胞瘤患者，及伴或不伴有殘留病竈的復發或難治性神經母細胞瘤患者，這是中國首個獲批用於神經母細胞瘤治療的靶向免疫治療藥物。

百濟神州副總裁劉焰女士表示，“孩子牽繫着家庭的未來與希望，看着他們健康長大，是每一對父母最樸素的願望。此前不少家長爲了給患兒尋求一線希望，千方百計從海外購買藥品。2020年11月，達妥昔單抗β落地海南博鰲，通過“先行先試”的綠色通道政策，縮短了患兒的等待期，讓近30位神經母細胞瘤患兒提前用上藥物。我們高度關切腫瘤患兒未被滿足的需求，也希望發揮自身所長，積極攜手公益組織、學術機構等各界力量，共同致力於改善患兒的健康福祉，用愛與科學，守護孩子們的成長。”

科學點亮希望

兒童作爲特殊羣體，保障其健康成長對於全人類來說具有非常重要的意義，但目前我國兒童用藥遠不能滿足治療需求。

深圳市拾玉兒童公益基金會祕書長、“向日葵兒童”公益項目發起人李治中博士指出，“兒科臨牀試驗是兒童用藥上市前的重要環節，鼓勵開展兒科臨牀試驗可以從根本解決兒童用藥短缺的問題。然而，兒童用藥開發耗資巨大，成果轉化困難、利潤較低，藥品開發動力不足。”

目前，我國兒科臨牀試驗開展情況不容樂觀，相關文章發表數量、臨牀試驗註冊數量較少 。據數據顯示，在國家藥品監督管理局藥品審評中心登記在案 的臨牀試驗共 10 000 餘項，以“兒童”爲關鍵詞進行檢索，排除適應證包括兒童但並未以未成年人爲受試者的臨牀試驗，共檢索到 145 項。

“相比發達國家，目前我國兒童腫瘤治療水平亟待提升，這需要全社會共同的關注與努力。”浙江大學醫學院附屬兒童醫院王金湖醫生強調，“腫瘤患兒及家庭一方面需要創新療法提升整體治療效果，另一方面需要藉助科學的信息普及，讓更多患兒及早被發現、家庭減少對腫瘤的恐懼，建立戰勝兒童腫瘤的信心。”

雖然兒童腫瘤的治療效果在不斷得到改善，越來越多的兒童腫瘤患者可以獲得長期生存的機會，但腫瘤的治療仍然是一個漫長的、需要不斷完善的過程。在新藥研發的過程中，需要多方努力，迅速開展臨牀試驗，推動臨牀轉化，助力兒童腫瘤治療的發展。

“如果說，人生是一場冒險，那麼這些在生命之初就面臨着最難挑戰的孩子，每一步的成長都需要拼盡全力。我看到了許多悲痛與無奈，也看到了這些患兒和家屬爆發出的強大勇氣、樂觀和信念。每一個努力生長的生命個體都值得被關注、鼓勵。”醫療新聞紀錄片《人間世2》總導演秦博說到。