一針1440萬元的“罕見藥”，已被日本納入醫保，能救小孩的命

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據共同社消息，日本厚生勞動省決定，將“Zolgensma”列爲公共醫療保險適用對象，藥價爲1．6707億日元（約合人民幣1102萬元）！

前段時間，小九爲大家介紹了一種“全球最貴的藥”——用於治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的藥物“Zolgensma”，在美國上市時，一劑就要210萬美元（約合1448萬元人民幣）。

而就在5月13日，據共同社消息，日本厚生勞動省決定將“Zolgensma”列爲公共醫療保險適用對象，藥價爲1.6707億日元（約合人民幣1102萬元）！

“全球最貴藥物”被日本納入醫保

說到醫療水平，我們不得不佩服日本。近日，日本厚生勞動省決定Zolgensma列爲公共醫療保險適用對象。

在沒有將藥價高達1.6707億日元的Zolgensma列爲公共醫療保險適用對象之前，日本醫保的前“大佬”還是藥價3349萬日元（200多萬人民幣）的kymriah，一種可以有效治療白血病和惡性淋巴瘤的藥物。

Zolgensma是脊髓性肌肉萎縮症的基因治療藥，適用於2歲以下的嬰幼兒。據報道，這種藥只需要使用一次，就可以完成治療，這讓不少等待治療的患者與家屬看到了希望。

由於刷新了日本醫保適用藥的記錄，Zolgensma和脊髓性肌肉萎縮症成爲人們關注的焦點。

脊髓性肌肉萎縮症：一個在不斷“失去”的疾病

在國內，也有許多家庭被這個疾病折磨、壓垮，喪失生活的希望。

楊平晚年得子，她和丈夫喜出望外，下定決心要好好培養孩子。可奇怪的是，別的孩子在幾個月的時候都可以慢慢擡頭了，但是楊平的兒子卻好像怎麼也擡不起來。楊平安慰自己，也許是兒子發育較晚，再大點就好了。

然而，隨着時間的流逝，楊平的兒子卻出現了更嚴重的症狀——不僅擡不起頭，連翻身也翻不了。跟他同齡的孩子，都在地上爬得飛快了，楊平的兒子還是一點動靜都沒有。她終於坐不住了，帶着孩子到醫院做了全面的檢查。

檢查結果出來之後，楊平腳軟得癱在了地上。原來，楊平兒子出現的一系列症狀，都是脊髓性肌肉萎縮症造成的。

脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種罕見病，高發於2歲以下的嬰兒。由於單基因運動神經元存活基因SMN1缺陷，運動神經細胞受損、凋亡，出現肌肉無力和萎縮的症狀，導致嬰兒無法擡頭、翻身和爬行，逐漸喪失各種運動功能，最終會慢慢無法呼吸，因呼吸衰竭而死亡。“活活憋死”的恐懼籠罩在每個患病家庭的頭上。

據統計，每10000名新生兒中就有一人患有脊髓性肌肉萎縮症，其中90%的患病嬰兒活不過2歲。因此，脊髓性肌肉萎縮症也被稱爲嬰幼兒的頭號遺傳病。

爲什麼這種“救命藥”這麼貴？

Zolgensma納入日本醫保之後，患者只需負擔30%。然而，即使是隻負擔30%，Zolgensma的天價也讓很多人無法接受，不禁發出質疑：爲什麼Zolgensma這麼貴？

準確地說，Zolgensma不是一種藥，而是一種基因療法，通過將有效基因導入人體，達到治療基因缺陷型疾病的目的。最終，Zolgensma可以改善肌肉運動和功能，提高脊髓性肌肉萎縮症患者的存活期。